醫生今天表示，罹患罕見且往往致命腦中毒病症的澳洲女嬰，成為世界上第一位痊癒的病患，這都要感謝一項僅用於老鼠的療法。 這名稱作「寶貝Z」的嬰兒，先天患有鉬輔脢缺乏症(Molybdenum cofactor deficiency)，此遺傳病症引發的有毒亞硫酸鹽在體內累積，會導致痙攣且損壞腦部。患有此症的嬰兒通常在出生後幾個月內死亡。 新生兒專科醫師維德曼(Alex Veldman)表示，寶貝Z於2008年5月出生後的60個小時內發病，女嬰父母立即尋求生化學家協助，以治療這項先前無法治癒的罕見疾病。 藥劑師佐尼羅(Rob Gianello)發現德國醫師施瓦茲(Gunther Schwarz)一項實驗中的藥物，此藥物曾在老鼠身上實驗成功，但從未對人體進行測試。 寶貝Z的狀況隨著時間惡化，當施瓦茲將所有庫存藥物從科隆(Cologne)運送到墨爾本途中，醫師也與時間賽跑，他們必須獲得醫院的道德許可以及法院批准使用的命令。

維德曼表示：「醫療團隊要在兩週內讓此療法由實驗室步入臨床階段，這個過程通常需要花費幾年的時間。」

接受第一劑藥物cPMP幾小時內，寶貝Z的亞硫酸鹽數值銳減逾2/3，而在約3天內就恢復正常水平。

維德曼說：「開始接受cPMP療程幾天後，女嬰的警覺程度有明顯的進步，痙攣以及驚嚇反應也有減少。」

他表示：「接受cPMP療程幾天後的掃描顯示，若與療程前相比，女嬰癲癇發作的情況減少90%。」 女嬰在接受cPMP療程前一個月腦部受損，導致神經系統發育遲緩。母親表示，女嬰現在已開始說話，身體相當活躍。(譯者：中央社林亭儀)