疾病脊髓性肌肉萎縮症新藥給付 健保署12月再行討論



【NOW健康 陳敬哲/台北報導】24日罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者齊聚一同,希望健保署給付SMA新藥物Spinraza,健保署對外回應,Spinraza對早期患者較有明顯療效,健保依法規必須按照適應症範圍給付,新藥品自今(108)年1月22日取得許可證,同月31日召開專家會議,且多次與藥廠協商,若順利12月將再次會議討論。

 

健保署表示,脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種罕見的神經退化性疾病,病人的症狀程度差異很大,但其嚴重程度與SMN2基因數越少和症狀發作年齡越小有關。目前關於治療脊髓性肌肉萎縮症之藥品「Spinraza」許可證之適應症為「治療2歲以下發病確診或只有2個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症病人。不適用於已經在使用或惡化到須使用呼吸器每天12小時以上且超過30天之病人」。

 

健保署強調,依全民健康保險法相關規定,健保給付之範圍應以藥品許可證適應症範圍為限,健保給付為在此範圍內進行更進一步的討論。健保署補充說明,該藥品於今年1月22日取得許可證後,健保署於同年1月31日召開藥品專家諮詢會議,依據現有之臨床試驗資訊,對於早期發病確診的病人有較明顯之治療效果,惟其長期使用之醫療效益及安全性尚不明確,討論期間為求謹慎起見,也曾函請相關學會針對臨床給付規定提供意見。

 

但Spinraza長期使用醫療效益及安全性尚不明確,討論期間為求謹慎起見,亦曾函請相關學會針對臨床給付規定提供意見,同年6月份再次召開藥品專家諮詢會議;另外,健保署已與該藥品廠商進行多次協商,期在適應症範圍且健保財務可承擔額度的最大公約數內,為病患爭取用藥權益,若協商順利,將提至今年12月份藥品共同擬訂會議討論。

 

更多健康資訊一次滿足!點此進入【NOW健康】

疾病脊髓性肌肉萎縮症新藥給付 健保署12月再行討論
【NOW健康 陳敬哲/台北報導】24日罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者齊聚一同,希望健保署給付SMA新藥物Spinraza,健保署對外回應,Spinraza對早期患者較有明顯療效,健保依法規必須按照適應症範圍給付…(詳全文)