幼兒罕病新療法獲美批准 破天荒要價逾6600萬

瑞士製藥公司諾華集團(Novartis)今天宣布,旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准,療程要價210萬美元(約新台幣6670萬元),破史上最貴藥物紀錄。

法新社報導,諾華推出的Zolgensma為一次性療法,用以治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)。新生兒SMA發病率約1/10000,這種疾病除會致死外,有9成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。

美國食品暨藥物管理局(FDA)批准Zolgensma用以治療兩歲以下患有SMA的幼兒,包括那些還未有病徵的孩童。

FDA表示,Zolgensma藥物安全測試是根據一項正在進行的臨床試驗,以及一項針對36名2週至8個月大嬰兒的已完成臨床試驗。FDA也指出,Zolgensma最常見的副作用就是肝(酉每)會上升和嘔吐現象。

諾華宣布這項消息前,美國總統川普才矢言處理藥價高漲問題。然而,諾華為要價不菲的基因療法辯護,稱其為顛覆性的新型療法,且費用是現行療法的一半。

路透社報導,比利時列日(Liege)的兒童神經科醫師瑟維斯(Laurent Servais)表示,對新生兒實施SMA篩檢只要受到延誤,就是「完全不合道德」。

瑟維斯協助監督由諾華、生技製藥公司Biogen Inc.和國際大藥廠羅氏(Roche)出資贊助的篩檢試行計畫。

目前,比利時南部每年有6萬名新生兒接受篩檢,是全國出生人口的一半。台灣也已經開始替嬰兒檢查是否罹患SMA疾病。

諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批准。Zolgensma將與Biogen Inc.開發第一個獲准治療SMA的藥物Spinraza競爭。
川普:唐納·約翰·川普(英語:Donald John Trump, Sr.,1946年6月14日-),生於美國紐約皇后區,美國商業大亨、電視名人和作家。他是川普集團董事長及總裁,也是川普娛樂公司的創始人,在全世界經營房地產、賭場和飯店。一直以來,川普因為奢華的生活方式和直言不諱的性格而聲名大噪,最近則由於擔任自己的NBC實境節目秀《誰是接班人》的主持人而更廣為人知。 2015年06月16日,正式宣布競選2016年美國總統選舉的共和黨初選。 ...更多

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