在2a期概念驗證研究取得積極結果後,武田獲得COUR Pharmaceuticals治療乳糜瀉的同類首創藥物的授權

日本大阪和芝加哥--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)(「武田」)和COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.(COUR)今天宣布,武田已獲得開發和商商品化試驗中藥品CNP-101/TAK-101(一種含有醇溶蛋白的免疫修飾奈米顆粒)的全球專屬授權。TAK-101根據COUR的抗原特異性免疫耐受平臺,是可望以乳糜瀉患者畸變免疫應答為標靶的同類首創治療藥物,乳糜瀉是一種嚴重的自體免疫疾病,患者攝入麩質後導致小腸炎症和損傷。

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−西班牙巴賽隆納召開的UEG Week 2019上呈報的2a期試驗最新揭曉資料顯示,試驗中藥物有望預防乳糜瀉患者麩質誘導的免疫活化

−武田收購試驗中藥物CNP-101/TAK-101(一種旨在誘導乳糜瀉患者麩質耐受的免疫修飾奈米顆粒)的全球專屬授權

一項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗評估了該試驗中藥物在34例確診乳糜瀉的成人患者中潛在有效性和安全性的標記,研究結果今天在西班牙巴賽隆納召開的UEG Week 2019上作為最新揭曉的摘要進行呈報。入組時,患者透過控制良好的活檢確診乳糜瀉。入組後,患者接受口服麩質挑戰。依據該研究結果,武田決定行使選擇權來收購TAK-101的全球專屬授權。

武田胃腸病治療領域部門主管Asit Parikh M.D.博士表示:「儘管許多乳糜瀉患者能夠透過遵循無麩質膳食來處治其症狀,但對於症狀持續的患者而言目前沒有治療選擇。我們與COUR的合作首次表明,有可能誘導對乳糜瀉等自體免疫性疾病外來抗原的特異性免疫耐受。憑藉我們在炎性疾病領域的專長,武田準備進一步開發TAK-101,目標是向乳糜瀉患者提供第一個獲准的治療選擇。」

該試驗中,治療藥物在第1天和第8天透過靜脈給藥。治療藥物第二次給藥7天後開始麩質挑戰,每天給予12克麩質,持續3天,然後每天給予6克麩質,持續11天。主要終點是麩質挑戰後第6天用醇溶蛋白特異性酵素連結免疫斑點(ELISpot)檢測的γ干擾素(IFN-γ)斑點形成單位(SFUs)與基線相比的變化值。該檢測直接衡量乳糜瀉的麩質特異性全身T細胞活化,該應答的阻斷提示乳糜瀉患者可望獲得保護,免於麩質暴露的效應。34例患者隨機分配後接受治療,6例因麩質相關症狀而停藥,28例依研究方案完成為期14天的麩質挑戰。

該試驗達到主要終點,TAK-101和安慰劑的IFN-γ ELISpotSFUs與基線相比平均變化值分別為2.10和17.57 (p=0.0056)。同時發現,與安慰劑的0.63相比,TAK-101為0.18,具有保護小腸黏膜免於病情惡化所致損傷的趨勢(p=0.079)。TAK-101用藥患者中頻率超過安慰劑組患者的最常見不良事件有噁心、頭痛、腹痛和背痛。生命徵象、常規臨床實驗室指標、或血清細胞因子/趨化因子、醇溶蛋白特異性T細胞增生和細胞因子分泌未見有臨床意義的變化。

武田計畫啟動一項劑量範圍研究,以進一步探索TAK-101能否治療遵循無麩質膳食的乳糜瀉患者,以便未將來的註冊試驗提供資訊。COUR有資格在將來的付款中收取最高達4.2億美元,以及來自該授權的任何商品化產品銷售額的權利金。

COUR Pharmaceuticals執行長John J. Puisis表示:「我們的專利奈米顆粒平臺旨在對免疫系統再程序化,此次人體首用概念驗證研究的資料令人鼓舞。隨著武田承擔起乳糜瀉專案的責任,COUR將專注於將我們的治療藥物管線推向從多發性硬化到花生過敏的各類其他免疫障礙。」

COUR的專利免疫修飾奈米顆粒可結合炎性細胞,以啟動導致耐受的免疫再程序化。其核心可裝載疾病特異性抗原(本例中為醇溶蛋白),以誘導乳糜瀉等自體免疫性疾病患者的耐受。

關於乳糜瀉乳糜瀉是一種基因驅動型慢性免疫介導障礙,患者對麩質肽的異常免疫應答導致小腸黏膜受損1,2,3。美國最新人群研究顯示,乳糜瀉患病率約為1% 4,全球約為0.5% 5。可導致成人和兒童黏膜損傷的麩質閾值為每天10至50毫克,約相當於一片麵包的百分之一6,7。乳糜瀉可導致腹痛、腹瀉、噁心和嘔吐等症狀。乳糜瀉的長期併發症可包括營養不良、骨質疏鬆加快、神經系統問題和生殖相關問題。乳糜瀉患者目前唯一可用的治療是維持無麩質膳食,這包括嚴格的終生避免暴露於來自小麥、大麥和黑麥的麩質蛋白,但並非一貫有效8。
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