基因編輯醫療大躍進 生技新藥成長潛力滿點

【記者柯安聰台北報導】今年來新藥研發出現多項重大突破,除了新冠疫苗、阿茲海默症藥物外,受到全球矚目的基因編輯也繳出臨床實驗正面結果,激勵相關股價漲勢凌厲,保德信投信指出,基因編輯藥物研究的重大突破備受關注,是由於基因編輯的治療效果,有望從以往需要終身治療的病況,到未來可能只需要一次性治療,不僅反映研發實力累積的成果,更反映出全球醫療產業創新研發能量持續累積,隨時可望展現具革命性的突破,一旦藥物研發成功,未來在相關應用及發展也極具潛力。

保德信全球醫療生化基金經理人江宜虔指出,基因編輯技術可以想像成是找到錯誤的DNA片段之後,用一把生物分子「剪刀」將錯誤DNA片段切開,剔除錯誤基因之後,再於缺口處「貼上」正確的DNA 片段,以根治疾病,這項技術一直被視為劃時代的創新生物科技新藥技術。

江宜虔表示,6月26日美國生物科技公司Intellia Therapeutics和Regeneron在美國周邊神經學會年會中公布了基因編輯技術藥品NTLA-2001第一期人體臨床實驗的正面結果,此項創新進展為全球首創體內CRISPR基因編輯的人體臨床實驗結果,消息一出,帶動Intellia股價大漲逾50%。

江宜虔說,該成果發表對於生物科技藥品業界具有重大指標性,反映了基因編輯技術CRISPR/Cas9進入人體臨床實驗並具有革命性的進展。NTLA-2001為治療遺傳性甲狀腺蛋白類澱粉多發性神經病變的藥品,臨床實驗結果顯示,患者的類澱粉沉積濃度下降87%,由於遺傳性甲狀腺蛋白類澱粉多發性神經病變為一種致命的染色體異常遺傳性罕見疾病,患者因肝臟缺乏分解澱粉樣蛋白質的酶,在過度累積下,影響神經系統、心臟以及其他器官,目前治療方法需要終身治療,而基因編輯藥物有望提供一次性療法。

江宜虔分析,醫療產業的研發成果具有爆發性成長,但前期的研發成本高,需要資金活水以活絡產業發展,根據麥肯錫公司估計,創投公司及私募股權基金投資在製藥及生物科技公司的金額,由2010年的85億美元,大幅成長232%至2018年的283億美元,投資在醫療科技創新產業的金額,同樣由2010年的108億美元,明顯成長186%至2018年的308億美元,且2021年第1季美國生物科技產業由資本市場籌資金額達277億美元,創歷年新高,顯示目前投資人對生物科技產業的投資偏好仍高,預期在投入資金大幅成長之下,將利於加速醫療產業的創新研發速度。(自立電子報2021/7/27)

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