范可尼貧血症研討會 逸達發表FP-045二期臨床試驗計畫

逸達(6576)在2020范可尼貧血症研究基金(The Fanconi Anemia Research Fund, FARF)科學研討會中發表專題報告,說明新藥FP-045的范可尼貧血症二期臨床試驗計畫。
范可尼貧血症研究基金會是全球研究范可尼貧血症治療的領導者,逸達長期與FARF緊密合作,並在2019年研討會中發表FP-045一期臨床試驗結果。逸達將在美國西岸時間9月17日由醫務長李怡聖博士發表FP-045二期臨床試驗計畫的專題報告。

范可尼貧血症是一種罕見的遺傳疾病,由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起。患者的臨床症狀通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高,其中約75-90%的患者在10歲前被診斷出骨髓衰竭,導致再生不良性貧血,影響紅血球、白血球及血小板的生成,因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。在美國每十三萬人中就有一人患有范可尼貧血症,因尚無有效治療方式,患者平均存活壽命為20-30歲。
根據范可尼貧血症病患骨髓衰竭的相關研究,人體代謝所產生的有毒醛類將影響DNA複製、轉錄,最終導致DNA雙鏈斷裂,是一種具細胞毒性的DNA損傷;范可尼貧血症病患正是缺乏修復此種DNA損傷的途徑,導致細胞無法正常修復而死亡。醛去氫(酉每)ALDH2是人體負責代謝有毒的乙醛、甲醛及其他醛類的重要酵素,對於范可尼貧血症病患造血幹細胞的健康生成可能至關重要。日本人體研究也發現,范可尼貧血症病患體內ALDH2活性降低的基因變異與骨髓造血衰竭的加速具有關聯性,顯示ALDH2的活性會影響范可尼貧血症的發病機制(Asuka Hira, 2013)。
逸達開發的FP-045為高口服吸收及高選擇性ALDH2活化劑,細胞研究證實FP-045可有效提升ALDH2的活性,保護細胞避免受到有毒醛類的損傷及保持細胞的健康成長,將有潛力預防並減緩患者骨髓衰竭的進程。目前市面上無藥可根治范可尼貧血症或減緩病情的發展,若成功上市,FP-045將成為全球唯一針對范可尼貧血症的藥物。
逸達日前已獲美FDA通知FP-045得啟動范可尼貧血症二期臨床試驗。

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