基因編輯又升級 可修改89%遺傳疾病

基因編輯又升級 可修改89%遺傳疾病
【健康醫療網/記者蔡岳宏外電報導】中國科學家賀建奎去(107)年才首度針對人體進行爭議的基因編輯,而麻省理工及哈佛博勞研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)近來在《自然》發表文章,公布更精確、強大的基因編輯工具「前導編輯」(Prime editing)。麻省理工學院博士David Liu表示,該基因編輯工具如「office word文書處理軟體」,可任意搜尋並修改基因密碼,估計可修改89%基因變異的疾病。

幾個密碼變異 就可能是遺傳疾病

根據《BBC》報導,DNA分子是由兩股DNA以雙螺旋交織而成的長鏈物,像兩條珠子互相纏繞,每個珠子是組成DNA的密碼,共有A、T、C和G這4種核苷酸密碼子,人體共有30憶個密碼子,像是「說明書」紀錄人體如何運作和組成,幾乎人體每個細胞都有一本。

然而,當基因的密碼子變異,就有可能產生疾病。例如若特定位置的A變成T,會導致鐮刀型貧血;戴薩克斯症(Tay-Sachs disease),是某處多了四個密碼子。

新式基因編輯工具 如文書軟體

科學家不斷試圖研發基因編輯技術,希望能修改基因來治療疾病,目前又屬CRISPR-Cas9技術最為優異,其如同分子剪刀,收尋到要修改的DNA後,可任意剪切兩股DNA,進行修改。然而,Crispr-Cas9存有「脫靶風險」,可能剪錯位置或誤添密碼子,若發生在人體恐發生不良影響。

《衛報》報導,麻省理工團隊根據CRISPR-Cas9進行改良研發的Prime editing,收尋如先前技術,但其不會剪斷雙股DNA,而僅針對目標股切開一小缺口(Nick),再置入要複寫的DNA,接著再引導蛋白質切開另一股舊有的DNA,再把該處複寫成新的DNA,完成兩股DNA的基因編輯。

David Liu比喻,該基因編輯工具如「office word文書處理軟體」,可用Ctrl-F鍵找尋要改的密碼位置,然後按Ctrl-C和Ctrl-V複製貼上新文本。

在《自然》文章中,團隊已針對人類細胞進行了175種不同的基因編輯,包含修改了鐮刀型貧血和戴薩克斯症的基因,展現了驚人的精準度,前所未見。

臨床治療再等等 效率和安全是關鍵

英國倫敦的法蘭西斯‧克里克研究所(Francis Crick Institute)遺傳學家Robin Lovell-Badge表示,該研究非常出色,未來可運用於研究人類疾病的動物模型、改善畜牧和農業等,但必須進行基改管控。

至於臨床治療運用,Robin Lovell-Badge認為,目前研究遠遠不夠,有些類型的人類細胞效率僅約50%,還要確保效率和安全可靠。

參考資料:

1. New gene editing tool could fix most harmful DNA mutations.

2. Prime editing: DNA tool could correct 89% of genetic defects.

3. A. Anzalone et al., “Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA,” Nature, doi:10.1038/s41586-019-1711-4, 2019.
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