搶救重症疾病兒突破!和信醫院攜手中研院建立「重症基因庫」,精準治療新契機

罹患重症疾病的兒童,需要細胞治療與藥物治療來搶救,但是其有效性及副作用之間的平衡,仍是最大難題。有鑑於此,和信醫院和中研院攜手建立重症基因庫,並搭配2大治療平台,結合遺傳變異分析,病毒特異性免疫細胞療法及藥物動力學監測等技術,以促進精準治療。


搶救重症疾病兒突破!和信醫院攜手中研院建立「重症基因庫」,精準治療新契機

和信醫院和中研院攜手建立重症基因庫,並搭配2大治療平台,結合遺傳變異分析,病毒特異性免疫細胞療法及藥物動力學監測等技術,以促重症兒童進精準治療。(圖片提供/和信醫院)

重症兒童的體內常攜帶基因變異,與疾病及精準治療相關聯。透過中研院分生所與和信醫院的合作計畫,雙方結合基礎研究與臨床醫療,將建立重症病人基因變異資料庫,並與臨床資訊互動分析,除找尋致病突變外,並據以協助疾病治療與規劃優生保健計畫。

此外,也將建立精準化細胞/藥物治療,初期以開發高活性的病毒特異性免疫T細胞及藥物動力學監測起步,透過結合基因及臨床資料庫訊息,將可針對各種重症設計精準細胞/藥物治療方法。本計畫的執行預期將發現新的罕見遺傳型或後天變異基因、確證變異基因的致病性及與治療的互動、精準細胞/藥物治療,遠程則朝提高重症治癒率及減少併發症的目標。


搶救重症疾病兒突破!和信醫院攜手中研院建立「重症基因庫」,精準治療新契機

「重症基因庫暨細胞/藥物研發」計畫在台灣重症兒童協會勸募下,獲得證券期貨業者的捐助,首批捐助金額1,000萬,未來也允諾將持續募集資金推動該計畫。(圖片提供/和信醫院)

面對疾病的難題,陳律佑副研究員運用分子生物學,解析端粒維護與疾病的關係,曾於《自然》(Nature),《自然結構分子生物學》(Nature Structural & Molecular Biology),《基因與發育》(Genes & Development) 等頂尖期刊發表成果,也於2019年獲得中研院年輕學者著作獎肯定。和信小兒血液腫瘤科團隊負責人陳榮隆醫師『以病人為承諾』,30多年來奮戰於造血幹細胞移植領域,救治無數罹患罕癌急重症的兒童及青年,也發表了70多篇臨床論文。

「重症基因庫暨細胞/藥物研發」計畫在台灣重症兒童協會勸募下,獲得證券期貨業者的捐助,首批捐助金額1,000萬,未來也允諾將持續募集資金推動該計畫。

中研院院長廖俊智今表示,重症兒罹患的疾病多為先天性、罕見類型,治療上非常棘手,一般藥廠並不會從中找商機,而在過去10年間,此領域雖漸受重視,但基因資料捐助在國內相對少見,這次研究開此風氣,相信將有助於國內研究。

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