武田與Arrowhead合作,共同開發和商品化治療α1抗胰蛋白酶相關肝病的ARO-AAT

−有望治療AATD相關肝病基礎病因的同類首創治療藥物

− Arrowhead有資格獲得高達10.4億美元,其中包括3億美元預付款,而開發、監管、商品化里程碑付款有望高達7.4億美元

−武田將與Arrowhead依50/50利潤分成架構在美國共同開發和共同商品化試驗中藥物ARO-AAT

−武田獲得美國以外地區商品化ARO-AAT的獨家授權

− Arrowhead將於今天美國東部時間10月8日上午8:30召開電話會議和網路廣播

(中央社訊息服務20201012 16:13:18)日本大阪和加州帕薩迪納--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)(「武田」)和Arrowhead Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ: ARWR)今天宣佈一項開發ARO-AAT的合作和授權合約,ARO-AAT是2期試驗中RNA干擾(RNAi)治療藥物,正在開發用於治療α1抗胰蛋白酶相關肝病(AATLD)。ARO-AAT是一種有前景的同類首創治療藥物,旨在減少突變型α1抗胰蛋白酶蛋白(AATLD惡化的病因)的產生。

此新聞稿包含多媒體內容。完整新聞稿可在以下網址查閱:https://www.businesswire.com/news/home/20201008005340/en/

按照協議條款,武田將與Arrowhead共同開發ARO-AAT,如果獲准,將依50/50利潤分成架構在美國共同商品化。在美國以外,武田公司將主導全球商品化策略,並獲得商品化ARO-AAT的獨家授權,而Arrowhead有資格依淨銷售額獲得20-25%的分層權利金。Arrowhead將獲得3億美元預付款,並有資格獲得高達7.4億美元的潛在開發、監管、商品化里程碑付款。此次交易的成交取決於反托拉斯法審查能否完成,包括美國1976年的《哈特-斯科特-羅迪諾(HSR)反托拉斯改良法案》。

武田胃腸病治療領域部主管Asit Parikh, M.D., Ph.D.表示:「AAT相關肝病是一種尚無獲准治療藥物的破壞性疾病。ARO-AAT憑藉基於RNAi的作用機制,有望治療AATLD的基礎病因,從而幫助患者避免肝臟移植的需要和相關合併症。我們很高興與Arrowhead合作,向α1群體提供我們壯大中的GI產品陣容中這項令人振奮的後期肝病資產。」

Arrowhead總裁兼執行長Christopher Anzalone, Ph.D.表示:「武田公司在罕見疾病和胃腸病治療領域的全球布局以及在保險和監管機構方面的經驗,加上其服務於α1群體的悠久歷史,使其成為ARO-AAT的理想合作夥伴。在與患者和醫學界合作、幫助滿足α1肝病患者嚴重未獲滿足的需求方面,武田處於有利地位。該協議同時支援我們的策略,即透過選擇性合作不斷投資於我們的標靶RNAi分子(TRiMTM)平臺和壯大中的針對不同組織類型的RNAi治療藥物產品線,同時將我們的商業組織聚焦於心臟代謝和肺這兩個關鍵領域的機會上。」

關於α1抗胰蛋白酶相關肝病

α1抗胰蛋白酶相關缺乏症(AATD)是一種罕見基因疾病,導致兒童和成人的肝病以及成人的肺病。據估計,美國每3,000-5,000人中有1例AATD,歐洲每2,500人中有1例。AAT蛋白主要由肝細胞合成並分泌。其功能是抑制可破壞正常結締組織的各種酶。最常見的疾病變體Z突變體有單一氨基酸取代,導致該蛋白質折疊不當。該突變蛋白無法被有效分泌並累積在肝細胞內部的小球中。這觸發了持續的肝細胞損傷,導致纖維化、肝硬化和肝細胞癌風險增加。

PiZZ純合子基因型個體嚴重缺乏功能性AAT,導致肺病和肝病。肺病常用AAT增效藥物治療。但增效藥物治療肝病無效,肝表現沒有針對性的治療藥物。由於其伴隨的病損和死亡,加上肝臟移植是目前唯一可用的治療方法,因此存在未獲滿足的巨大需求。

關於ARO-AAT

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