罕病aHUS救命藥審查慢 健保署：平均1週內完成

罕見疾病非典型溶血性尿毒症候群（aHUS）發病急猛，醫師臨床發現救命藥審查偏慢，籲加速給藥。衛福部回應，設有罕見疾病專案辦公室加速審查，健保署平均1週內完成用藥事前審查。

研究指出，半數aHUS患者首次發作後，1個月內就會惡化為未期腎臟病，須長期洗腎，甚至有死亡風險。台灣aHUS罕病認定及健保用藥事前審查平均更須等待1至3個月，台灣兒童腎臟醫學會今天在記者會呼籲加速作業流程，調整彈性給付，開放急迫個案先用藥後補件。

從根本治療aHUS的長效型補體抑制劑，從今年2月起健保給付，但醫學會與臨床醫師發現救命藥審查速度不夠快速，部分病人無法及時用藥。健保署醫審及藥材組長黃育文今天晚間接受媒體聯訪表示，健保用藥事前審查平均1至3週，aHUS是特殊案例審查，幾乎1週內完成，優先處理。

針對醫學會建議簡化健保事前審查流程、擴增腎臟切片等其他病理切片作為參考指標，以及對孕婦、待移植患者、合併免疫相關疾病者逐步擴大給付等訴求，黃育文說，暫時還沒有收到相關醫學會提出建議，若有緊急替代必要，醫學會可提議給付規定修改，由專家會議與共擬會討論。

至於較前端的罕病認定方面，學會建議進行罕病通報審查時，基因檢測報告可採後補作法，國健署透過文字向媒體說明，aHUS個案通報審查訂有審查基準，由相關醫學領域專家所訂定，如有新實證可提出，由罕見疾病及藥物審議會進行檢討。

國健署進一步解釋，設有罕見疾病專案辦公室，協助通報及審查事宜，於接獲aHUS罕病個案通報時，審查委員及專家一定會加速審查。國健署尚未接到相關意見，有新實證都可以提出。