台灣再生醫療雙法與國際法規比較： 法源演變、制度異同比較與未來監管挑戰
再生醫療是近二十年來醫療科技最關注的領域之一，包括幹細胞治療、基因療法、組織工程與外泌體應用等。由於涉及人體細胞操作、長期療效不確定性以及倫理議題，世界各國皆積極建立法規，以平衡創新與安全。
台灣過去長期依《藥事法》與《人體試驗法》進行監管，直到 2018 年先行推出「特管辦法」作為過渡性規範，並於 2024 年進一步通過「再生醫療雙法」，建立完整的專屬法律體系。此舉使台灣成為亞洲區少數有完整專法的國家，展現政策決心。
本文將介紹台灣法源演變，包括「特管辦法」的過渡性角色，解析雙法設計精神，並比較國際主要法規模式，以及最後針對目前制度不足之處做探討。
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台灣再生醫療法源演變
◎藥事法與早期監管（1970–2010）
台灣的藥品及醫療器材最早由《藥事法》統一規範。該法自 1970 年施行後歷經數次修正，建立藥品管理基礎。然而，隨著細胞治療與基因療法興起，僅依《藥事法》不足以涵蓋其特殊性，因此台灣衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）陸續制定臨床試驗（IND/NDA）、製造（GMP/GTP）及品質管制等技術性指引。
◎人體試驗法修訂與個案使用制度（2015）
2015 年修訂《人體試驗法》，引入「個案使用（Compassionate use）」制度，允許在患者無其他療法時，使用尚未核准上市的細胞製劑。此舉在嚴格藥事法之外，提供了有限的臨床彈性，並奠定再生醫療臨床應用基礎。
◎過渡性規範的「特管辦法」（2018）
2018 年衛福部頒布《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》（簡稱「特管辦法」），目的在於讓重症或無藥可醫患者能「有限度」使用細胞治療技術。開放六大類自體細胞治療在醫院執行，如：
●自體免疫細胞治療（T cell, NK cell）
●自體軟骨細胞移植
●自體周邊血幹細胞移植
●自體間質幹細胞移植（骨髓、脂肪）
然而，隨著數年執行經驗累積，其巨大缺陷逐漸浮現。首先，因為僅以行政命令形式存在，法源位階過低，導致其在法律穩定性與強制力上不足，使得不同醫院與審查單位在執行上標準不一，甚至出現部份人體試驗審查寬鬆的情況。其次，辦法僅涵蓋少數自體細胞療法，未能囊括基因治療或異體細胞製劑，使制度與全球發展趨勢逐漸脫節。再者，缺乏中央整合的審查與追蹤機制，使得各院獨立管理病患安全性數據，未能建構全國性長期追蹤資料庫，對於不良反應或療效不足的案例缺乏全面性掌握。此外，收費完全交由醫院自由決定，造成同樣療程在不同院所可能出現數十萬元到百萬元不等的收費差距，形成醫療商品化的亂象。最後，醫療廣告缺乏嚴格規範，許多機構藉由模糊字眼吸引患者，導致社會大眾對療效產生過高期待。綜合來看，特管辦法的確促成台灣再生醫療的起步，但其制度設計在法源、審查、價格與監督等環節的不足，則推動了後續「再生醫療雙法」的立法需求。
◎再生醫療雙法（2024）
2024 年 6 月 4 日，立法院三讀通過《再生醫療法》與《再生醫療製劑管理條例》，並於 6 月 19 日由總統公布，建立完整專屬法律。
➥《再生醫療法》（Regenerative Medicine Act, RMA）
規範醫療院所應用，包括臨床使用、醫療機構資格、審查委員會設置、通報與追蹤。
➥《再生醫療製劑管理條例》（Regenerative Medicinal Products Act, RMPA）
針對產品開發、製造、上市核准、費用規範、捐贈者資格與風險通報。
雙法明顯針對特管辦法的問題進行修正，包括：
再生醫療雙法還有許多子法草案仍在研議訂定，目前已發布之子法包括：
●捐贈者資格標準
●廣告與招募規範
●收費標準與風險通報
●但大部分細則仍待公布，因此新制尚未全面啟動。
台灣參考之國際法規介紹與擷取特色
台灣在雙法立法過程中特別參考日本與韓國的制度，並同時吸納歐美監管模式，以揉合出最適用於台灣狀況的規範，下列篇幅將介紹這些參考法規之特色，以及在該國當地的執行狀況。
台灣再生醫療雙法參考國際制度之重點內容
◎日本制度《醫藥品醫療機器法》（2014）
日本於 2014 年修訂《醫藥品醫療機器法》（簡稱藥機法，Pharmaceuticals and Medical Devices Act, PMD Act），創設針對再生醫療的條件期限核准制度（conditional and time-limited approval, CTL），允許在安全性初步確認後即可有限上市，並要求於最長 7 年內補足療效資料，企業需持續收集實際療效與長期安全性資料，若未能補齊，核准將被撤銷。此舉使日本成為全球最早建立專屬再生醫療法制的國家。
台灣《再生醫療製劑管理條例》明定「條件期限核准」最長 5 年，要求廠商或醫療機構必須在期限內補充療效與安全性資料，直接參考日本制度。
●條件期限核准制度特色
優點:
快速可及性：讓患者能在傳統藥證審查前，提前接觸創新療法。
政策誘因：帶動日本成為亞洲再生醫療研發中心，吸引產業投資。
缺點:
後期監測壓力：部分企業因高昂成本無法完成長期數據收集。
市場擴張有限：許多透過此制核准的產品仍侷限於學術機構或特定醫院 使用，未形成大規模商業市場。
●目前日本依據該條文執行情況
根據日本醫藥品醫療機器綜合機構公布數據，截至 2023 年底已有多項細胞治療產品透過此制度獲准，如：
★HeartSheet®（自體誘導性多能幹細胞衍生心肌片）：日本 2015 年率先核准。
★TEMCELL®（間質幹細胞製劑）：用於急性移植物抗宿主病。
這些案例顯示，日本的條件期限核准制度確實加速了產品進入市場，但也帶來後期監測壓力。台灣正是考量此制度的優缺點，才在法條設計中加入相似規定，但將期限縮短為 5 年以加強安全控管。
◎韓國制度《ARMAB》（2020）
韓國衛生福利部（MOHW）於 2020 年通過《再生醫療與先進生物製劑法》（Act on the Safety of and Support for Advanced Regenerative Medicine and Advanced Biological Products, ARMAB），實施雙軌制度：一方面規範臨床研究，一方面規範臨床應用。該制度重視風險分級與委員會審查，研究端允許進行探索性臨床試驗，臨床端則針對高需求患者開放實際治療，但需經政府核許。
台灣《再生醫療法》規定設置「再生醫療審查委員會」，並將臨床研究與實際臨床應用分流，與韓國制度相似。
●韓國研究／臨床雙軌制度特色
優點:
制度完整：研究軌與臨床軌分流，風險控管較佳。
政策推動積極：建立國家級資料庫，促進追蹤管理。
缺點:
透明性不足：審查標準與會議紀錄未全面公開。 研發集中化：中小型企業難以進入，創新來源仍受限制。
●目前韓國依據該條文執行情況
★2020–2023 年間，韓國已核准兩款先進生物製劑上市，並核可數百件臨床研究計畫。
★韓國遭批評的點在於審查標準未完全公開，導致透明性不足，且資金支持不足以鼓勵小型開發者。
台灣在制度設計時，借鑑韓國模式，但更強調委員會組成與審查機制，以避免遭遇同樣透明性問題。
◎歐盟制度《先進醫療藥品法規》（2007）
歐盟於 2007 年頒布《EC No. 1394/2007》，將基因療法、體細胞療法、組織工程產品統稱為先進治療醫藥品（Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs，該法規簡稱 ATMP Regulation）。其中特別設置「醫院例外條款」（hospital exemption, HE），允許醫院在特定條件下自製 ATMP 供應患者。
台灣法中明定在某些條件下，可由特定醫療機構製備並使用細胞製劑，而不必完全走產品上市流程，與歐盟的「醫院例外條款」概念相似。
●歐盟醫院例外條款制度特色
優點:
臨床彈性：讓罕見病患或急重症病人可及時受益。
監管框架完善：ATMP 分類明確，與傳統藥物、醫材區隔。
缺點
執行差異：各國對醫院例外條款的適用範圍解釋不同，造成品質不一致。
缺乏跨國協調：ATMP 跨境流通受阻，限制歐盟內部市場整合。
●目前歐盟各國依據該條文執行情況
★該條款在德國、法國、西班牙等國使用較頻繁，但因各國實施標準不一，導致產品品質有落差。
★歐洲藥品管理局已多次提出需加強一致性監管。
台灣在參考過程中，嘗試避免歐盟因「多國差異」造成的風險，因此在子法中明定捐贈者資格、GMP 規範與資訊追蹤，避免品質不一致。
◎美國制度《再生醫療先進療法》（2016）
美國食藥局（Food and Drug Administration, FDA）透過新藥臨床試驗申請（Investigational New Drug Application, IND）和生物製劑許可申請（Biologics License Application, BLA）機制監控細胞與基因治療項目，並於 2016 年創設再生醫療先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation, RMAT），提供快速審查與輔導，類似於台灣與日本的條件核准，但更重視療效證據的即時補充。
台灣則以此為範本引入「加速審查」與「分階段資料補充」制度。
●美國快速審查制度特色
優點:
高效率：先進再生醫療申請可享受 FDA 輔導與加速審查，大幅縮短上市時間。
全球示範效應：吸引跨國藥廠聚焦美國市場，推動全球創新療法。
缺點:
中小型企業門檻高：臨床前與初期數據成本龐大，小公司難以負擔。
資訊透明度不足：雖有部分公開，但先進再生醫療申請與失敗案例鮮少披露。
●目前美國依據該條文執行情況
截至 2023 年，FDA 已授予逾 80 件先進再生醫療申請。
通過先進再生醫療的產品多為細胞治療與基因治療，例如 CAR-T 療法。
儘管加速了療法進入市場，但因數據公開有限，外界難以全面評估其長期安全性。
台灣在制度設計上，參考美國的「快速通道」理念，但同時要求資訊通報與本土審查，力圖兼顧效率與安全。
台灣再生醫療雙法象徵從「試行性規範」走向「專法制度」的重大轉變，藉由借鏡日本、美國、歐盟與韓國的制度設計，逐步補足特管辦法的不足。然則，子法細節的制定將決定制度的落實效果，尤其在透明度、跨境協調、保險銜接、外泌體規範等面向，仍需持續精進。
再生醫療雙法子法制定方向
雖然 2024 年通過的再生醫療雙法，已經在制度位階、中央統一審查與價格管制等方面大幅補足了特管辦法的缺陷，但其真正落實效果仍高度依賴尚未制定完成的多項子法，而子法的完備更應考慮下列問題：
1.風險分級的細節尚未明確，例如自體與異體細胞、是否含基因改造、以及外泌體製劑等，應分別設立不同的審查與臨床要求，但目前僅有原則性規範，缺乏具體分級標準。
2.跨境臨床數據互認的機制尚未建立，若無法與 FDA 或 EMA 接軌，恐使台灣的臨床試驗陷入重複驗證的困境，降低國際競爭力。
3.雖然雙法要求長期安全監測，但資料庫的建置方式、數據公開範圍與責任歸屬尚未明確規範，可能導致日後與日本類似的「雖有資料庫、但數據不足以評估療效」的窘境。
4.保險給付制度尚未與新法銜接，目前仍以「自費」為主，若缺乏完善的納保評估與支付政策，將限制患者可及性，造成醫療不平等。
5.外泌體與新興細胞衍生製劑在國際上仍處於規範不確定階段，台灣若未及早訂立明確管理辦法，可能再度陷入法規落後科技的問題。
6.醫師責任規範與資訊公開程度尚不清楚，若子法未能強化透明度與懲處機制，將難以避免醫療廣告誤導或隱匿不良反應的情況。
2018 年的「特管辦法」為台灣再生醫療奠定了臨床基礎，但其限制與亂象暴露出法源不足的缺陷。2024 年的「再生醫療雙法」針對這些問題進行了制度性修正，建立中央審查、價格管制、風險追蹤與法源提升。
然而，部分子法尚未完整落實，尤其是再審制度、跨境數據互認、外泌體與基因編輯規範，以及資訊透明機制。若未能完善，仍可能重蹈「特管辦法」時期的覆轍。因此，未來台灣若能在「透明、再審、跨境、病人保護」四大面向建立更精細的子法規範，才能真正確保再生醫療的安全性、可及性與國際競爭力。
陳人輔 博士
現任世勛國際生醫股份有限公司創辦人暨科研總監｜英國諾丁漢大學生物醫學博士｜國立陽明大學口腔生物所碩士｜致力於成人及胚胎幹細胞、再生醫學、幹細胞生長因子、美容再生醫學等相關領域進行研究與實際應用，曾於香港擔任亞太幹細胞研發副總及科技新報科學顧問
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