FAP新篇章 健保擴大給付 RNAi療法一年4劑

艾拉倫總部（圖／艾拉倫提供）

[NOWnews今日新聞] 台灣衛生福利部中央健康保險署（NHIA）正式核准擴大給付由Alnylam製藥開發的創新RNAi皮下注射藥物，為家族性澱粉樣多發性神經病變（FAP）患者提供新的治療選擇。

FAP是一種罕見的遺傳性疾病，由於運甲狀腺素轉運蛋白（TTR）蛋白質錯誤摺疊，沉積於周邊神經及其他組織，引發漸進性神經病變，嚴重影響患者的生活品質與壽命。由於早期症狀不明顯，導致診斷及治療常常延誤。

FAP可依神經病變進展程度分期，從輕微症狀到嚴重神經功能喪失不等。第一期患者尚可行走，但可能出現感覺異常或神經性疼痛。病程進展到第二期及以後，患者通常需輔助器具協助行動。

此款新型RNAi療法，更因能快速降低致病性TTR蛋白含量，有望阻止或逆轉病程進展。且給藥頻率低，每年僅需施打四次，不僅提升患者便利性，也減輕醫療照護負擔。

此次健保給付範圍的擴大，涵蓋至第一期FAP患者，讓患者在運動功能尚未明顯受損時即可及早接受治療，有助醫師在病情惡化前即時介入，減少對患者生活品質的不可逆影響。

Alnylam公司全球合作與新興市場事業部資深副總裁Norton Oliveira表示：「我們非常高興，我們的第二代皮下注射RNAi療法已獲得台灣健保署核准，將很快能讓有需要的患者受益。我們也要恭喜健保署，展現出推動醫療創新與照顧罕病患者的前瞻精神，在制定新政策時以患者為中心。」

給付核准有真實世界數據支持

自2023年5月首代藥物納入健保給付以來，已有超過90位患者接受治療。根據實際臨床使用經驗，無患者因藥物相關副作用而中斷治療。且於續用健保給付的

評估中，所有患者的疾病分期均維持穩定，未見惡化。

此外，配合健保給付進行的真實世界療效與安全性資料收集顯示，接受首代藥物治療的患者，在神經功能、疾病分期、生活品質及日常活動能力等關鍵指標上，治療前後皆能維持穩定。在安全性方面，台灣患者所見的藥物反應與全球hATTR（遺傳型轉甲狀腺素澱粉樣沉積症）患者的一致，且未發現新增的安全性疑慮。

以上真實世界經驗與研究結果顯示，首代藥物在台灣的實際使用中具有良好的療效穩定性與安全性，為ATTR澱粉樣沉積症患者提供了可靠的治療選項。

Alnylam持續深耕台灣，打造亞太醫療樞紐

作為RNAi療法的全球領導者，Alnylam致力於將RNAi技術轉化為臨床應用，已開發出多款涵蓋罕病、心血管疾病及肝病的核准藥物，並積極推動藥物可近性。

2024年，Alnylam宣布將台灣設為亞太營運樞紐。隨著第二代藥物納入台灣健保給付，未來受惠患者人數預期將持續增加。Alnylam也將深化區域布局，強化與醫療體系與病友團體的合作，推動更多創新RNAi療法的可近性與可負擔性。

我們相信，台灣不僅是亞太地區的重要醫療樞紐，更是實現精準醫療願景的重要夥伴。未來，Alnylam將以台灣為核心，致力於創造更大的醫療可近性，為罕病治療開拓更多可能。

關於RNAi

RNA干擾（RNAi）是一種天然的細胞基因沉默過程，被譽為當代生物學與藥物開發領域最具前景且發展迅速的前沿技術之一。RNAi的發現被譽為「每十年才有一次的重大科學突破」，並獲得2006年諾貝爾生理或醫學獎肯定。

透過利用RNAi這一自然生物機制，誕生了RNAi療法這一全新的藥物類型。小干擾RNA（siRNA）是介導RNAi過程的分子，也是Alnylam RNAi治療平台的基礎，可在疾病相關蛋白質產生之前，有效沉默攜帶致病資訊的信使RNA（mRNA），從而阻止病理蛋白生成。這種方法具有顛覆性的潛力，能夠徹底改變遺傳性及其他疾病患者的治療模式。

關於Alnylam製藥公司

Alnylam製藥公司率先將RNA干擾（RNAi）轉化為一整個嶄新的創新藥物類別，目標是改變患有罕病及常見疾病患者的生命。基於榮獲諾貝爾獎的科學基礎，RNAi療法已成為一種強而有力且經臨床驗證的治療方法。

自2002年成立以來，Alnylam領導RNAi革命，並持續將科學潛能轉化為臨床現實。目前擁有多款處於後期開發階段的產品候選藥物，並執行「Alnylam P5x25」策略，致力於在罕見病與常見病領域推出變革性藥物，並以可持續創新及卓越財務表現，打造領先的生技產業地位。公司總部位於美國麻薩諸塞州劍橋市。

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