「造血幹細胞移植」可提高急性骨髓性白血病存活率



「急性骨髓性白血病」是一種骨髓性血液細胞過度增生造成的癌症,由於大量不正常細胞在骨髓和血液中快速生長,使造血作用受到干擾,患者會感覺疲倦、呼吸困難,而且容易瘀青、流血,感染風險隨之增加。急性骨髓性白血病難以預防,病情惡化也相當迅速,一旦確診就必須與時間賽跑,及早治療才是救命關鍵,除了化療、標靶藥物等方式,近年醫界也利用造血幹細胞移植來治療。

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化療、標靶藥物、造血幹細胞移植 可多管齊下治療
急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)的致病機轉是骨髓未成熟的造血細胞增生,堆積在血液和骨髓中,導致紅血球、血小板和正常的白血球減少,於是正常血球被取代,逐漸影響身體健康。如果紅血球不足,會讓患者臉色蒼白、氣喘如牛;如果白血球不夠,會讓患者容易感染、發燒;如果是血小板數量低下,則會使凝血功能變差,導致身體多處瘀青、牙齦出血。當異常血球堆積在骨髓,不僅造成骨髓膨脹、關節疼痛,若引起嚴重細菌感染,更會引發敗血症而導致休克。

急性骨髓性白血病一般好發於65歲以上的長者,也有40~65歲的中壯年患者,其中男性居多,另有少數兒童患者,常見的症狀包含疲勞、倦怠、沒胃口、發燒、呼吸急促等,因為較不具特異性,所以容易與老化、感冒混淆。過去數十年來,治療急性骨髓性白血病通常仰賴化學治療、放射治療或幹細胞移植,但體弱的高齡患者往往難以承受,存活狀況也不盡理想;2017年起,醫界陸續出現多款創新標靶藥物,不僅幫助緩解病情、延長存活率,也提升治癒的機會。

此外,也有少數年幼的急性骨髓白血病患者,若血癌細胞有基因突變,往往惡性度高、預後差,存活率也不高,必須接受傳統化學藥物治療,加上標靶藥物,輔以造血幹細胞移植手術,才有機會治療成功。

若能早期進行移植 無病存活率高
造血幹細胞移植的方法,分為「自體移植」和「異體移植」兩種。自體移植即捐贈者是患者本人,方法是將自己治療後的健康幹細胞抽取、儲存起來,若發現有骨髓病變等問題,就可回輸至體內,達到重建造血功能的效果。如果患者無法使用自體造血幹細胞,其手足通常是最佳捐贈者,在疾病早期進行移植,無病存活率約為40~50%,部分可存活時間長,相當於治癒。

然而,現今社會面臨少子化影響,透過兄弟姊妹得到異體造血幹細胞的來源愈發困難,但也因為移植醫學抗排斥療法進步,我們已經可以利用其他方式來進行移植。〔認識幹細胞〕專欄曾提到,要進行異體造血幹細胞的移植之前,患者必須先做「人類白血球抗原(HLA)」的配對。每個人都只有四分之一的機率和手足擁有相同的白血球抗原(HLA),一半的機率是一半相同(HLA-半相合);即使捐贈者、受贈者雙方的HLA沒有「全相合」,也能夠利用「半相合」造血幹細胞移植方式,也就是從旁系親屬、骨髓庫中尋找配對者。簡單來說,只要捐贈者來源愈多,就能讓更多患者找到合適的配對捐贈者。

「急」刻救援!「髓」機應變421
2022年4月,台中榮民總醫院小兒血液科對外發表,有位年僅十歲的王姓小妹妹被診斷為急性骨髓白血病,經評估後進行幹細胞配對,她非常幸運地和兩位哥哥配對全相合,於是接受化學藥物治療,合併標靶藥物與造血幹細胞移植,並且配合精準醫學檢測,最後確認癌細胞被清除,預後也十分良好。

提醒讀者,急性骨髓性白血病是病程發展極快的全身性疾病,掌握黃金治療期是最大關鍵。中華民國血液病學會日前推出「『急』刻救援,『髓』機應變421」口訣,若發現自己有臉色蒼白疲倦、發燒、瘀青出血、骨頭疼痛等「4」大症狀,就應儘速至各大醫院接受血液及骨髓「2」種重點檢測,確診後「1」定要至血液科就醫,只要及早發現、及早治療,就有機會重獲健康!

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