雲頂新耀宣佈耐賦康®補充申請獲中國國家藥品監督管理局正式受理

上海2024年7月18日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥研發、臨床開發、製造和商業化的生物製藥公司，今日宣佈中國國家藥品監督管理局已正式受理其遞交的耐賦康（布地奈德腸溶膠囊，NEFECON）最終臨床試驗階段完整數據的補充申請，這意味著耐賦康有望成為國內首個且唯一獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）完全批准的IgA腎病對因治療藥物。耐賦康作為第一款被NMPA納入突破性治療品種的非腫瘤藥物，已於2023年11月獲得NMPA的新藥附條件上市許可申請批准，用於治療具有進展風險的原發性IgA腎病成人患者。

雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「耐賦康完全批准的補充申請獲得NMPA的正式受理，為更多IgA腎病患者帶來了新的希望。在IgA腎病患者中，亞洲人群進展為終末期腎病的風險相較於其他人群高56%，中國目前有約500萬的IgA腎病患者，每年新增確診患者超過10萬人，存在巨大未被滿足的臨床需求。耐賦康經歷了20年的研發歷程，成為國內首個且唯一獲得中國國家藥品監督管理局批准的IgA腎病對因治療藥物，同時也是全球首個且唯一獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）完全批准的IgA腎病對因治療藥物，用於延緩有進展風險的原發性IgA腎病患者的腎功能下降，無基線蛋白尿水平限制。我們期待耐賦康在中國的完全獲批，更好的滿足國內IgA腎病患者迫切的臨床需求。」

該補充申請是基於NefIgArd III期臨床研究的完整數據。NefIgArd III期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，在接受優化RAS抑制劑治療的原發性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康（16mg，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項研究為期2年，包括9個月的耐賦康或安慰劑治療期，隨後是15個月的停藥隨訪期。全球研究結果顯示：與安慰劑相比，耐賦康不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風險，更重要的是在估算腎小球濾過率（eGFR）上顯示出具有臨床意義且統計學差異（p<0.0001），能減少腎功能衰退達50%。

而中國亞組數據顯示了耐賦康在腎功能保護、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數值上更好的療效，同時亦觀察到在僅使用支持性治療的中國患者對照組更快速的疾病進展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康治療組時間加權的eGFR平均下降3.7ml/min/1.73m²，而安慰劑組時間加權的eGFR平均下降13.3ml/min/1.73 m²，耐賦康治療可帶來9.6ml/min/1.73 m²的eGFR 獲益，這一數值大於全球人群的治療獲益（5.1ml/min/1.73 m²）。中國人群中eGFR在24個月時較基線的平均絕對變化表明，耐賦康治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數值在全球人群約為50%。同時，在2年內觀察到耐賦康組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國人群9個月的耐賦康治療在9個月和24個月時分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個月與24個月時約下降30%。此外，在安慰劑組，中國人群在24個月時的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說明了中國人群的疾病進展相較於全球人群更快。在中國人群中，耐賦康組2年內無鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯改善至57.7%，而安慰劑組無變化。該中國患者數據已發表於2023年11月舉行的美國腎臟病學會腎臟周。

目前，耐賦康已於今年5月開出中國大陸首張處方，開啟了IgA腎病治療的新時代。此外，耐賦康已在中國澳門、中國香港和新加坡獲批，並於2023年底在中國台灣和韓國分別提交了新藥上市許可申請並成功獲得受理。

關於耐賦康（NEFECON）

耐賦康(NEFECON)是布地奈德腸溶膠囊，作為全球首個對因治療IgA腎病的藥物，是靶向腸道黏膜B細胞的免疫調節劑，能減少50%腎功能下降^[1]，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%^[2]，預計將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩了12.8年^[3]。同時布地奈德首過代謝程度達90%^[4]，具有良好的安全性。耐賦康專為IgA腎病患者研製，每顆膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的遲釋及緩釋雙重制劑工藝，將布地奈德靶向釋放於迴腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解後，三層包衣微丸持續穩定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區域，從而減少誘發IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。

2019年6月，雲頂新耀與Calliditas Therapeutics 簽訂獨家授權許可協議，獲得在大中華地區和新加坡開發以及商業化耐賦康的權利。該協議於2022年3月擴展，將韓國納入雲頂新耀的授權許可範圍。

關於雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥和疫苗研發、臨床開發、製造和商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先製藥企業從事過高質量研發、臨床開發、藥政事務、化學製造與控制（CMC）、業務發展和商業化運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款疾病首創或者同類最佳的藥物組合，公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。

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參考文獻

[1]. Lafayette R, et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870

[2]. 2023ASN. Oral presentation

[3]. Jonathan Barratt, et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886.

[4]. Edsbäcker S, et al. Aliment Pharmacol Ther. 1999 Feb;13(2):219-24.