中國首個血友病B基因治療藥物信玖凝®（波哌達可基註射液）正式獲批

信念醫藥攜手武田中國深化本土合作 開拓血友病治療領域新格局

上海2025年4月10日 /美通社/ -- 信念醫藥集團（以下簡稱信念醫藥）與武田中國今日共同宣布，信玖凝（BBM-H901註射液, 通用名稱：波哌達可基註射液）已正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用於中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。作為中國首個獲批的血友病B基因治療藥物¹，信玖凝由信念醫藥研發生產，武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化進程。雙方將整合各自資源優勢，加速為患者提供突破性的基因療法，共同開拓血友病B治療領域新格局。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「信念醫藥始終致力於前沿基因治療領域的研發和創新，以患者需求為核心，突破技術壁壘，致力於填補未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫藥發展歷程中的重要裏程碑，作為中國自主研發的首款血友病B基因治療藥物¹，信玖凝將為血友病B患者提供一種全新的治療方案，有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈註射用藥的困擾，回歸自由人生。通過與武田中國的商業化合作，雙方將共同加速推動這一創新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫藥將努力推進該項研究成果的海外商業化進程，期望能夠惠及更多血友病B患者。」

武田製藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示：「武田很榮幸能夠與信念醫藥共同推動本土研發的首款血友病B基因治療藥物¹實現高效商業轉化，讓患者切實受益於創新成果。信玖凝的獲批，將進一步豐富武田中國在罕見病領域的戰略布局和產品矩陣。未來，我們將持續深化與本土創新企業的戰略合作，加速推動更多突破性療法的研發與商業化成果，讓中國創新惠及更多患者，為提升中國罕見疾病事業高質量發展做出貢獻。」

血友病B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起²。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈註射凝血酶原復合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 進行替代治療^3,4。患者持續頻繁出血易導致關節結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下⁵。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風險^3,4，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沈重的經濟負擔。

信玖凝采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（rAAV）載體，可將含優化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內，進而利用宿主細胞基因轉錄系統持續表達人凝血因子Ⅸ，並分泌到血液中，發揮FⅨ的促凝血活性。

信玖凝註冊臨床研究的牽頭研究者，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊教授表示：「血友病的傳統療法需要頻繁進行靜脈註射，且因子水平會隨著外源性凝血因子的半衰期而波動，部分患者還會面臨產生抑製物的風險，導致治療效果下降，這些痛點長期困擾著患者和臨床醫生。基因治療藥物的獲批為血友病患者帶來了革命性的希望。患者通過接受單次給藥，在降低出血風險和關節損傷風險的基礎上，有望告別終身頻繁靜脈註射的困境，使血友病的治療目標進一步提升。我們相信，隨著藥物研發的不斷突破和臨床經驗的積累，血友病的治療將邁向一個全新的時代，為患者帶來更高質量的生活。」

信玖凝於2019年開始研究者發起的研究（IIT）。2022年，IIT研究成果先後發表於國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫學雜誌》^5,6，研究納入的10例中重度血友病B成年患者，在接受基因治療後中位隨訪58周，FIX活性達到平均36.9 IU/dL（基於actin FSL aPTT試劑的一期法）。隨訪過程無嚴重不良事件（SAE），無3-4級不良事件⁵。3年以上長期隨訪結果在2024國際血栓與止血學會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示，與2022年文章發表時相比，患者FIX活性在各隨訪節點保持穩定，且未觀察到藥物相關嚴重不良事件、血栓事件及抑製物產生⁸。

2021年8月，信玖凝獲批在國內開展註冊臨床研究，2022年8月被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單⁷，同月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）；2024年獲得FDA兒科罕見病資格認定（RPDD）以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物分類認證（ATMP）。

2024年12月，信念醫藥在第66屆美國血液學會（ASH）年會正式發布Ⅲ期臨床研究結果。結果顯示，接受基因治療後隨訪52周時，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基於SynthaSIL aPTT試劑的一期法），外源性FⅨ藥物的平均輸註次數從治療前的58.2次/年降至治療後的2.9次/年。26名受試者中的21位（80.8%）在治療後未出現出血事件，且所有受試者均無嚴重不良事件發生⁸。該研究中所有患者仍在持續隨訪過程中。

参考文献

[1] 截止至2025年4月。https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/index.html

[2] 中華醫學會血液學分會血栓與止血學組,中國血友病協作組.血友病治療中國指南(2020年版).中華血液學雜誌.2020;41(4):265-271

[3]Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872

[4] Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95

[5]Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

[6] Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

[7]國家藥品監督管理局藥品審評中心https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c

[8]Feng X，et al. 2024 ASH. Poster 3582

關於信念醫藥

信念醫藥集團（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療產品研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業。公司致力於通過安全高效的病毒載體技術為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創新性基因療法。公司研發了數百種載體關鍵技術，包括HEK293細胞懸浮無血清培養工藝和全層析規模化純化工藝，並建立了基因治療藥物商業化生產平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體製造工藝等領域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養不良癥、帕金森病、骨關節炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個產品管線已經進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法的新藥已獲中國國家藥品監督管理局批準上市。

更多信息，敬請訪問：www.beliefbiomed.com。

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武田製藥以"為人類創造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專註於消化和炎癥性疾病、罕見病、血液製品、腫瘤、神經科學及疫苗等關鍵治療領域，著力研發並為患者帶來突破性的創新療法。我們的目標是攜手合作夥伴，打造動態化和多樣化的產品管線，不斷改善患者體驗，並拓展對前沿性治療方案的探索。

武田製藥總部位於日本，作為一家以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球化生物製藥公司，我們始終致力於兌現對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個國家和地區的員工肩負著相同的使命，始終踐行兩個多世紀以來形成的價值觀。

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