破天價！血友病基因治療「1劑1億元」將評估納健保

美國食品暨藥物管理局（FDA）近期核准了A型和B型血友病基因治療針劑，這種革命性治療方法只需打一針就有機會讓患者痊癒。然而，這種突破性療法的價格驚人，分別為300萬和350萬美元，相當於台幣1億元！被譽為有史以來最昂貴的單次性治療藥物。

目前，台灣全國共有196名B型血友病患者和約1000名A型血友病患者。為控制病情，這些患者每週需要施打一至二次凝血因子針劑，每人每年的藥費約為500萬至700萬元。健保署醫審及藥材組長黃育文表示，如果病友不持續治療，容易造成關節內自發性出血，引發關節腫脹、疼痛，甚至可能導致癱瘓。

新的基因治療針劑是將一種無害的「腺相關病毒」作為載體，將凝血因子DNA送入肝臟細胞，使其產生凝血因子，從而解決患者凝血因子不足的問題。台大醫院和高雄醫學大學附設醫院已參與這項臨床試驗，共收治10名患者。施打迄今3至4年，大多數受試者情況穩定，無需再施打凝血因子。

然而，這種基因治療是否能夠終生有效仍需進一步觀察。台大醫院血友病中心主任周聖傑指出，雖然大部分參與臨床試驗的病人至今仍有療效，但也有病人因不明原因失去藥效。

健保署正在評估將這種高價藥物納入健保給付的可能性。健保署副署長龐一鳴表示，廠商已送交平行審查機制所需資料，健保署正在審慎評估中。初步協議為打完一針後，由健保署分期付款，均攤十年。如果在此期間藥效變差，患者需改打現有凝血因子製劑，健保就不予給付。

然而，將如此昂貴的藥物納入健保給付面臨諸多挑戰。台灣醫務管理學會理事長洪子仁指出，這將大幅增加醫療支出，可能導致其他藥物被排擠。醫改會執行長林雅惠呼籲健保署儘速擬定「醫藥科技評估」（HTA）機制，綜合評估治療效果、財務衝擊，以及對病人生活質量的影響。

為了公平照顧所有病人，健保署計劃邀請英國「國家健康暨照護卓越研究院」（NICE）及日本等國專家討論細節，希望未來支付標準能與國際接軌。同時，也在考慮多元化的新藥經費來源，包括社會募款、稅收補助和健保支應等。

這種破天價的基因治療雖然為血友病患者帶來了新的希望，但也為健保制度帶來了巨大的挑戰。如何在有限的健保資源下，平衡高價創新藥物的引進和整體醫療資源的分配，將是健保署面臨的重要課題。