單劑要價億元血友病新藥 健保署評估給付可行性

B型血友病基因治療通過美國食藥局（FDA）批准，只須1次性注射就有機會痊癒，但藥價高達新台幣1億元，幾乎是世界最昂貴的藥，待新藥成功申請台灣藥證，健保署將評估給付可行性。

血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙，B型血友病現行標準療法相當繁瑣，病患每週必須定期輸注促進血液凝結的蛋白質「第9凝血因子」（FIX）數次，台灣目前約有196名B型血友病患，每人每年藥費約500萬至700萬元。

相較之下，雖然基因治療1劑就要價1億元，但只須一次性注射，就有機會治癒。B型血友病基因治療的作用原理是透過病毒感染身體。經過改造的無害病毒能將「第9凝血因子」基因傳遞給肝細胞，並指示肝細胞製造病患缺乏的促進凝血的蛋白質。

衛生福利部中央健康保險署醫審及藥材組參議戴雪詠今天接受媒體聯訪時表示，這款B型血友病基因治療在美國已經取得許可證，但歐盟僅給予暫時性藥品許可證，主因是新藥臨床試驗人數太少，是否有長期療效，需要廠商進一步提供相關資料。

戴雪詠說，B型血友病基因治療同樣已經向台灣食品藥物管理署提出藥品許可證申請，等到廠商取得許可證之後，廠商若向健保署提出給付申請，將啟動醫療科技評估，包含藥品具有確實療效、成本效益及對病人生活品質提升，如免除患者定期注射等重點進行討論。

衛福部長邱泰源則表示，任何藥品只要對民眾健康有益，即使健保罕見疾病預算並不充裕，仍盡力研議；癌症新藥同理，即使部分藥品未達到完整臨床試驗，但其他國家開始使用，台灣就不會放棄任何治療希望，設立癌症新藥基金，提供及時幫助，降低死亡風險。