協助失智症治療 新載體平台可帶藥物穿越血腦屏障
生物技術公司德納利開發出能有效讓反義寡核苷酸(ASO)藥物通過血腦屏障的方法,並且該藥物在結合寡核苷酸運輸載體平台(OTV)後,能夠成功進入大腦,並降低腦內特定基因活性,幫助神經性退化疾病帶來新的治療方式。
記者/劉閔
日前,美國生物技術公司德納利(Denali Therapeutics)開發出能有效讓反義寡核苷酸(ASO)藥物通過血腦屏障的方法,並且該藥物在結合寡核苷酸運輸載體平台(OTV)後,能夠成功進入大腦,並降低腦內特定基因活性,幫助神經性退化疾病帶來新的治療方式。該研究結果已發表於最新一期《Science Translational Medicine》期刊上。
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不僅應用在酵素載體
血腦屏障是位於大腦與中樞神經系統之間,主要負責阻止有害物質進入大腦。德納利的運輸載體平台為經過修飾的抗體,並專門針對轉鐵蛋白受體,該受體通常會運送鐵穿過血腦屏障。而德納利計畫OTV平台可針對2種神經性退化疾病的基因,包括阿茲海默症MAPT基因和帕金森病氏症的alpha-synuclein基因,且未來不只是應用在酵素載體,同時還能用在抗體載體。
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OTV平台具備3個優點
德納利公司的副總裁Laura Hansen就表示,公司正在以酵素載體系統建立基礎,並且從中獲取的中短期收入,給予能夠繼續擴大運輸載體平台的機會,包括抗體和寡核苷酸領域,同時也計畫為領先藥物候選者DNL310申請加速批准。
研究團隊的科學家 Joe Lewcock 表示,公司的 OTV 平台具備 3 個優點。首先是靜脈注射,相較於直接將藥物注射到中樞神經系統脊髓內,更不具侵入性;其次是藥物可均勻分布在於大腦中,並涵蓋所有細胞類型,能達到更高的療效;最後則是均勻分布,避免了高濃度藥物在脊髓內可能帶來的安全問題。
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- 記者:李佩璇
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