98.1%患者顯著改善！泰它西普治療全身型重症肌無力III期臨床試驗數據發布

煙台2025年4月9日 /美通社/ -- 當地時間4月8日17時許，聖地亞哥會議中心，美國神經病學學會（AAN）年會現場掀起熱浪。榮昌生物自主研發的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥泰它西普（Telitacicept，RC18，商品名：泰愛）用於治療全身型重症肌無力（gMG）Ⅲ期研究結果，以「最新突破性研究」口頭報告驚艷亮相。數據顯示，泰它西普治療24周後，98.1%的患者重症肌無力日常活動評分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌無力評分（QMG）改善≥5分，具有顯著的臨床意義。在已完成全身型重症肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL應答率數據最高，有望改寫該疾病領域的全球治療格局。

這是一項在中國開展的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究，由北京醫院殷劍教授牽頭。研究共納入114例基線MG-ADL評分≥6分、QMG評分≥8分的gMG患者，其中泰它西普組與安慰劑組各57例，研究分為24周雙盲治療期及後續開放標簽擴展期，此次公布的是雙盲期結果。

研究結果顯示，泰它西普可持續顯著改善全身型重症肌無力患者的臨床狀況，且安全耐受：

• 泰它西普治療4周起，相比安慰劑，MG-ADL和QMG評分明顯改善。
• 泰它西普治療24周，MG-ADL評分較基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；MG-ADL評分改善≥3分的患者比例高達98.1%，遠高於安慰劑組的12%。MG-ADL評估MG患者的症狀對日常生活質量的影響，側重患者主觀體驗和日常功能。以上數據表明患者接受泰它西普治療後，具有顯著的臨床意義的改善。
• 泰它西普治療24周，QMG評分較基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分；QMG評分改善≥5分的患者比例達87%，遠高於安慰劑組的16%。QMG評估患者全身肌群肌力和耐力，側重客觀測量。泰它西普的數據表明患者在接受治療後，病情顯著減輕。MG-ADL和QMG在評估治療應答方面具有很強的相關性，兩者結合可全面反映病情。
• 持續改善趨勢：隨時間推移，泰它西普組MG-ADL和QMG評分持續下降，第24周改善幅度達峰值。
• 泰它西普治療期間整體安全耐受，總體不良事件（AE）發生率與安慰劑組相當，感染類AE發生率低於安慰劑組（45.6% vs 59.6%）。

主要研究者、北京醫院殷劍教授表示：「泰它西普在Ⅲ期試驗中展現出快速、顯著的臨床改善，且耐受性良好。其雙靶點機制不僅能全方位抑制異常B細胞及漿細胞、降低致病性抗體的水平，還能長期有效地延緩疾病進展，隨著症狀的改善，也能夠減少激素的用量，為gMG治療提供了更為精准、高效、安全的選擇。」

榮昌生物CEO房健民博士表示：「泰它西普重症肌無力Ⅲ期數據亮眼，令人振奮。重症肌無力作為一種嚴重影響生命健康的自身免疫疾病，存在巨大的未被滿足臨床需求。泰它西普能夠顯著改善患者症狀，中長期療效優異，這一突破性進展意味著我們擁有了治療這一頑疾的有力武器。期待與全球專家學者攜手共進，共同攻克更多自免領域復雜疾病的難題，造福更多患者。」

重症肌無力（myasthenia gravis，MG）是一種由神經肌肉接頭傳遞障礙引發的自身免疫性疾病，屬於罕見病中的常見病，具有易疲勞和症狀波動的特點，其治療周期較長且易復發，超過85%的患者在發病後24個月內會發展為全身型重症肌無力（gMG）。據弗若斯特沙利文報告，全球MG患者約120萬人，其中中國患者約22萬人，存在巨大未滿足臨床需求。

此次公布的「最佳」數據首次證實了BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥泰它西普在gMG治療中的卓越療效，標志著中國創新藥在神經免疫領域的重大突破。目前，泰它西普用於治療全身型重症肌無力的上市申請已於2024年10月獲CDE受理，預計於今年二季度獲批在國內上市。

目前，榮昌生物正在推進泰它西普治療gMG的全球多中心Ⅲ期試驗，旨在驗證泰它西普在更廣泛人群中的療效與安全性。隨著全球研究的推進，該藥物有望為全球gMG患者提供更優治療方案，改寫臨床實踐。