突破性基因療法！「一次性針」可降低膽固醇且終身有效

一種革命性的基因沉默技術表明，一次性的治療便能顯著降壞膽固醇（低密度脂蛋白，LDH）的含量，持續持間超過一年，且沒有永久改變DNA造成的不良風險疑慮。那麼這能成為心臟病防治的未來嗎？編譯／高晟鈞

一種革命性的基因沉默技術表明，一次性的治療便能顯著降壞膽固醇（低密度脂蛋白，LDH）的含量，持續持間超過一年，且沒有永久改變DNA造成的不良風險疑慮。那麼這能成為心臟病防治的未來嗎？

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膽固醇過高是造成心臟病的主要元兇。（示意圖／123RF）[/caption]

心臟殺手──膽固醇

膽固醇過高是造成心臟病的主要元兇，而目前的治療方法是透過藥物、單株抗體或RNA清除血液中的壞膽固醇，進而幫助控制膽固醇含量，缺點是需要頻繁且終生服用。近幾年，因基因編輯技術（CRISPR）技術不斷進步，在多種疾病預防與治療展現了良好前景。然而，這項技術很可能涉及永久性的DNA變化，從而引發安全問題而備受爭議。對此，一種稱為表觀遺傳學（Epicgenetics）的生物技術，能在不涉及改變DNA序列的情況下，影響基因表現。

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為調查表觀遺傳技術在清除壞膽固醇上的表現與疑慮，研究人員設計了一種基因沉默系統（關閉基因來減少壞膽固醇生成），並在人類肝臟細胞、小鼠和非靈長類動物中測試了沉默系統的有效性。

基因沉默系統

研究發現，基因沉默系統在人類肝臟細胞可以持續數周時間。在小鼠中，一次性治療能抑制98%的基因表達，大幅降低壞膽固醇生成，且效果能持續超過一年時間。更驚人的是，基因沉默的效應不會因為肝臟細胞的再生而消失，顯示表觀遺傳編輯技術的穩定性。在非靈長類動物中，基因表現水準下降了近90%，相應的壞膽固醇也降低了約70%，與現有的降膽固醇藥物相當，具有單一劑量給藥的優勢。

此外，研究也證實了該沉默系統不會引發永久性的DNA改變，減少了對意外基因改變的擔憂。同時，研究人員也利用另外一種活化劑證實了此沉默系統是可以被逆轉的，確保在必要時能隨時撤銷治療效果。該研究還表明，表觀遺傳編輯可以比傳統基因編輯技術提供更安全、更持久的替代方案。然而，還需要進一步研究來評估人類應用中潛在的脫靶效應和長期後果。如果成功應用於人類，該技術將徹底改變膽固醇管理，減輕日常藥物負擔並提高治療依從性。

資料來源：NewsMedical

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